Patidistrogene bexoparvovec

贝哌替基

报告时间: 2024/12/19 14:08:48

基本信息

药物名称Patidistrogene bexoparvovec

药物别称scAAVrh74-tMCK-hSGCAscAAVrh74.tMCK.hSGCAMYO-102SRP-9004

药物类型细胞与基因疗法 > 基因疗法 > 基于病毒载体的基因疗法 > 腺相关病毒载体 > AAVrh74载体

作用机制α-肌聚糖基因转移

靶点α-肌聚糖

治疗领域 / 适应症肌聚糖病肢带型肌营养不良肌营养不良

全球批准适应症N/A

中国批准适应症N/A

首批国家/区域N/A

首批日期N/A

国家/区域美国

是否复方否

全球最高研发状态临床二期

中国最高研发状态N/A

注册分类N/A

非活跃公司N/A

活跃适应症肢带型肌营养不良

非活跃适应症肌聚糖病肌营养不良

ATC代码N/A