Laruparetigene zosaparvovec

N/A

报告时间: 2026/04/08 20:02:35

基本信息

药物名称Laruparetigene zosaparvovec
药物别称rAAV2tYF-GRK1-RPGRrAAV2tYF-GRK1-hRPGRcoAGTC-501BIIB088
药物类型细胞与基因疗法 > 基因疗法 > 基于病毒载体的基因疗法 > 腺相关病毒载体 > AAV2载体
作用机制RPGR基因转移
靶点X-连锁视网膜色素变性GTP酶调节剂
治疗领域 / 适应症色素性视网膜炎
全球批准适应症N/A
中国批准适应症N/A
首批国家/区域N/A
首批日期N/A
国家/区域加拿大美国澳大利亚 +[4] 
是否复方否
全球最高研发状态临床三期
中国最高研发状态N/A
原研公司Applied Genetic Technologies Corporation
注册分类N/A

研发信息

活跃公司Beacon Therapeutics Holdings Ltd
非活跃公司百健
活跃适应症色素性视网膜炎
非活跃适应症N/A

其他信息

ATC代码N/A
相关链接N/A