RGX-111

N/A

报告时间: 2026/03/13 20:02:36

基本信息

药物名称RGX-111

药物别称rAAV9.CB7 .hIDUAAAV9.CB7.hIDUARGX-111

药物类型细胞与基因疗法 > 基因疗法 > 基于病毒载体的基因疗法 > 腺相关病毒载体 > AAV9载体

作用机制基因转移αL艾杜糖苷酸酶刺激剂

靶点αL艾杜糖苷酸酶

治疗领域 / 适应症I型黏多糖贮积症

全球批准适应症N/A

中国批准适应症N/A

首批国家/区域N/A

首批日期N/A

国家/区域美国巴西

是否复方否

全球最高研发状态无进展 (临床二期)

中国最高研发状态N/A

原研公司Regenxbio Inc 宾夕法尼亚大学

注册分类N/A

研发信息

活跃公司N/A

非活跃公司Regenxbio Inc 日本新药株式会社

活跃适应症N/A

非活跃适应症I型黏多糖贮积症

其他信息

ATC代码N/A

相关链接N/A