Autologous haematopoietic stem/progenitor cell therapy (Sangamo Therapeutics/Bioverativ)

N/A

报告时间: 2024/10/24 20:00:07

基本信息

药物名称Autologous haematopoietic stem/progenitor cell therapy (Sangamo Therapeutics/Bioverativ)

药物别称ZFN-Bcl11aBIVV-003SB BCLmR HSPCSAR-445136

药物类型细胞与基因疗法 > 细胞疗法 > 供体 > 自体细胞与基因疗法 > 细胞疗法 > 干细胞疗法 > 造血干细胞疗法

作用机制细胞替代物基因沉默血红蛋白刺激剂 +[4]

靶点血红蛋白B-cell lymphoma/leukemia 11A

治疗领域 / 适应症镰状细胞血症

全球批准适应症N/A

中国批准适应症N/A

首批国家/区域N/A

首批日期N/A

国家/区域美国

是否复方否

全球最高研发状态终止 (临床二期)

中国最高研发状态N/A

注册分类N/A

活跃公司N/A

活跃适应症N/A

非活跃适应症镰状细胞血症

ATC代码N/A