Apazunersen

N/A

报告时间: 2026/02/28 20:00:37

NME

基本信息

药物名称Apazunersen

药物别称GTX-102

药物类型化学药 > 核苷类和核苷酸衍生物 > 寡核苷酸 > 反义寡核苷酸

作用机制泛素样修饰物活化酶-3A刺激剂

靶点泛素样修饰物活化酶-3A

治疗领域 / 适应症Angelman综合征共济失调性毛细血管扩张

全球批准适应症N/A

中国批准适应症N/A

首批国家/区域N/A

首批日期N/A

国家/区域加拿大美国波兰 +[14]

是否复方否

全球最高研发状态临床三期

中国最高研发状态N/A

原研公司德州农工农业生命研究所 Texas A&M University

注册分类N/A

研发信息

活跃公司Ultragenyx Pharmaceutical Inc

非活跃公司Grace Therapeutics Inc

活跃适应症Angelman综合征

非活跃适应症共济失调性毛细血管扩张

其他信息

ATC代码N/A

相关链接N/A