SNG-101

N/A

报告时间: 2026/05/12 20:00:17

基本信息

药物名称SNG-101

药物别称ABX-AAAV-NAGLUSanfilippo syndrome type-B gene therapyrAAV9.CMV.hNAGLUSC AAV9-NAGLU +[10]

药物类型细胞与基因疗法 > 基因疗法 > 基于病毒载体的基因疗法 > 腺相关病毒载体 > AAV9载体

作用机制基因转移硫酸乙酰肝素硫酸酯酶替代物

靶点硫酸乙酰肝素

治疗领域 / 适应症Ⅲ型黏多糖贮积症

全球批准适应症N/A

中国批准适应症N/A

首批国家/区域N/A

首批日期N/A

国家/区域美国德国法国 +[4]

是否复方否

全球最高研发状态终止 (临床二期)

中国最高研发状态N/A

原研公司Nationwide Children'S Hospital

注册分类N/A

研发信息

活跃公司N/A

非活跃公司Sangrail Biologics Inc Abeona Therapeutics Inc

活跃适应症N/A

非活跃适应症Ⅲ型黏多糖贮积症

其他信息

ATC代码N/A

相关链接N/A