AXO-AAV-OPMD

N/A

报告时间: 2023/12/08 13:49:24

基本信息

药物名称AXO-AAV-OPMD

药物别称AXO AAV OPMDPabparna™PabparnaBB-301

药物类型细胞与基因疗法 > 基因疗法 > 基于病毒载体的基因疗法 > 腺相关病毒载体 > AAV9载体

作用机制Polyadenylate-binding protein 2 gene transference

靶点Polyadenylate-binding protein 2

治疗领域 / 适应症眼咽型肌营养不良症

全球批准适应症N/A

中国批准适应症N/A

首批国家/区域N/A

首批日期N/A

国家/区域美国

是否复方否

全球最高研发状态临床二期

中国最高研发状态N/A

注册分类N/A

非活跃公司N/A

活跃适应症眼咽型肌营养不良症

非活跃适应症N/A

ATC代码N/A