PBGM-01

N/A

报告时间: 2025/07/18 20:00:26

基本信息

药物名称PBGM-01

药物别称腺相关病毒载体（AAV）基因递送疗法（Passage）PBGM-01

药物类型细胞与基因疗法 > 基因疗法 > 基于病毒载体的基因疗法 > 腺相关病毒载体 > AAVhu68载体

作用机制基因转移

靶点不适用

治疗领域 / 适应症GM1神经节苷脂贮积病遗传性中枢神经系统脱髓鞘疾病

全球批准适应症N/A

中国批准适应症N/A

首批国家/区域N/A

首批日期N/A

国家/区域美国土耳其英国 +[4]

是否复方否

全球最高研发状态临床二期

中国最高研发状态N/A

原研公司Passage Bio Inc

注册分类N/A

研发信息

活跃公司Gemma Biotherapeutics Inc

非活跃公司N/A

活跃适应症GM1神经节苷脂贮积病遗传性中枢神经系统脱髓鞘疾病

非活跃适应症N/A

其他信息

ATC代码N/A

相关链接N/A