PBKR-03

N/A

报告时间: 2024/09/10 15:41:16

基本信息

药物名称PBKR-03
药物别称PBKR-03
药物类型细胞与基因疗法 > 基因疗法 > 基于病毒载体的基因疗法 > 腺相关病毒载体 > AAVhu68载体
作用机制基因转移半乳糖脑苷脂酶替代物
靶点半乳糖脑苷脂酶
治疗领域 / 适应症球样细胞脑白质营养不良
全球批准适应症N/A
中国批准适应症N/A
首批国家/区域N/A
首批日期N/A
国家/区域加拿大美国荷兰 +[6] 
是否复方否
全球最高研发状态无进展 (临床二期)
中国最高研发状态N/A
原研公司宾夕法尼亚大学
注册分类N/A

研发信息

活跃公司N/A
非活跃公司Gemma Biotherapeutics Inc
活跃适应症N/A
非活跃适应症球样细胞脑白质营养不良

其他信息

ATC代码N/A
相关链接N/A