PRX-ASL

N/A

报告时间: 2024/10/21 15:47:29

基本信息

药物名称PRX-ASL

药物别称Modified messenger ribonucleic acid encoding human argininosuccinate lyase enzyme encapsulated into lipid nanoparticlesASL enzyme replacement therapy (nanoparticle vehicle, ASL deficiency)ASL gene therapy (nanoparticle vehicle, ASL deficiency)mRNA encoding human argininosuccinate lyasePRX-ASL +[6]

药物类型细胞与基因疗法 > 基因疗法 > mRNA

作用机制精氨基琥珀酸裂解酶基因转移

靶点精氨基琥珀酸裂解酶

治疗领域 / 适应症高氨血症

全球批准适应症N/A

中国批准适应症N/A

首批国家/区域N/A

首批日期N/A

国家/区域N/A

是否复方否

全球最高研发状态临床前

中国最高研发状态N/A

原研公司N/A

注册分类N/A

研发信息

活跃公司N/A

非活跃公司N/A

活跃适应症高氨血症

非活跃适应症N/A

其他信息

ATC代码N/A