UBE3A AAV gene therapies

N/A

报告时间: 2023/10/26 17:02:59

基本信息

药物名称UBE3A AAV gene therapies

药物别称recombinant adeno-associated virus serotype 9 vector containing the transgene UBE3A encoding for ubiquitin protein ligase E3A/E6-AP；Recombinant adeno-associated virus vector containing the active biological substance AAV-GTX-hUBE3AGT-AS

药物类型细胞与基因疗法 > 基因疗法 > 基于病毒载体的基因疗法 > 腺相关病毒载体

作用机制泛素样修饰物活化酶-3A刺激剂

靶点泛素样修饰物活化酶-3A

治疗领域 / 适应症脆性X染色体综合征Angelman综合征

全球批准适应症N/A

中国批准适应症N/A

首批国家/区域N/A

首批日期N/A

国家/区域美国

是否复方否

全球最高研发状态临床前

中国最高研发状态N/A

原研公司Ptc Therapeutics Inc Agilis Biotherapeutics

注册分类N/A

研发信息

活跃公司Agilis Biotherapeutics

非活跃公司N/A

活跃适应症脆性X染色体综合征Angelman综合征

非活跃适应症N/A

其他信息

ATC代码N/A