BEAM-302

N/A

报告时间: 2026/03/21 20:00:21

基本信息

药物名称BEAM-302

药物别称Alpha-1 Antitrypsin DeficiencyAlpha-1 Antitrypsin Deficiency Therapeutic drugsa lipid nanoparticle-based therapy consisting of a guide RNA that targets the SERPINA1-c.1096G>A allele and a messenger RNA that encodes an ABE proteinα1-ADα-1-AD +[6]

药物类型细胞与基因疗法 > 基因疗法 > 基因编辑 > 碱基编辑细胞与基因疗法 > 基因疗法 > 脂质纳米颗粒

作用机制α1-抗胰蛋白酶调节剂

靶点α1-抗胰蛋白酶

治疗领域 / 适应症α1抗胰蛋白酶缺乏症

全球批准适应症N/A

中国批准适应症N/A

首批国家/区域N/A

首批日期N/A

国家/区域美国荷兰新西兰 +[6]

是否复方否

全球最高研发状态临床二期

中国最高研发状态N/A

原研公司Beam Therapeutics Inc

注册分类N/A

研发信息

活跃公司Beam Therapeutics Inc

非活跃公司N/A

活跃适应症α1抗胰蛋白酶缺乏症

非活跃适应症N/A

其他信息

ATC代码N/A