AXO-AAV-GM2

N/A

报告时间: 2025/09/03 20:01:14

基本信息

药物名称AXO-AAV-GM2

药物别称AXO-AAV-GM2 ProgramAXO AAV GM2AXO-AAV-GM2

药物类型细胞与基因疗法 > 基因疗法 > 基于病毒载体的基因疗法 > 腺相关病毒载体

作用机制β-氨基己糖酶α亚基基因转移β-氨基己糖酶β亚基基因转移

靶点β-氨基己糖酶α亚基β-氨基己糖酶β亚基

治疗领域 / 适应症Tay-Sachs病山德霍夫病

全球批准适应症N/A

中国批准适应症N/A

首批国家/区域N/A

首批日期N/A

国家/区域美国

是否复方否

全球最高研发状态终止 (临床一期)

中国最高研发状态N/A

原研公司University Of Massachusetts Medical School

注册分类N/A

研发信息

活跃公司N/A

非活跃公司University Of Massachusetts Medical School Sio Gene Therapies Inc

活跃适应症N/A

非活跃适应症Tay-Sachs病山德霍夫病

其他信息

ATC代码N/A

相关链接N/A