ATA-100

N/A

报告时间: 2024/09/06 10:13:04

基本信息

药物名称ATA-100

药物别称LGMD2I/R9 gene therapyrAAV9-hFKRPco_miR-208aATA-100GNT0006GNT-0006

药物类型细胞与基因疗法 > 基因疗法 > 基于病毒载体的基因疗法 > 腺相关病毒载体 > AAV9载体

作用机制核糖醇-5-磷酸转移酶FKRP基因转移糖基转移酶替代物

靶点核糖醇-5-磷酸转移酶FKRP糖基转移酶

治疗领域 / 适应症肢带型肌营养不良2E型肢带型肌营养不良

全球批准适应症N/A

中国批准适应症N/A

首批国家/区域N/A

首批日期N/A

国家/区域美国丹麦英国 +[4]

是否复方否

全球最高研发状态临床二期

中国最高研发状态N/A

注册分类N/A

非活跃公司N/A

活跃适应症肢带型肌营养不良2E型肢带型肌营养不良

非活跃适应症N/A

ATC代码N/A