NGN-401

N/A

报告时间: 2026/02/28 12:01:13

基本信息

药物名称NGN-401

药物别称Recombinant serotype 9 adeno-associated virus (AAV) encoding an intron encoding a miRNA generating sequence, complementary miRNA binding sites and a full-length human methyl cytosine binding protein 2 (MECP2)NGN-401

药物类型细胞与基因疗法 > 基因疗法 > 基于病毒载体的基因疗法 > 腺相关病毒载体 > AAV9载体

作用机制甲基化CpG结合蛋白2基因替代物

靶点甲基化CpG结合蛋白2

治疗领域 / 适应症Rett综合征

全球批准适应症N/A

中国批准适应症N/A

首批国家/区域N/A

首批日期N/A

国家/区域美国澳大利亚英国

是否复方否

全球最高研发状态临床三期

中国最高研发状态N/A

原研公司Neurogene Inc

注册分类N/A

研发信息

活跃公司Neurogene Inc

非活跃公司N/A

活跃适应症Rett综合征

非活跃适应症N/A

其他信息

ATC代码N/A