RM-001 (Guangzhou Ruifeng)

N/A

报告时间: 2025/07/28 17:40:09

基本信息

药物名称RM-001 (Guangzhou Ruifeng)

药物别称HBG基因修饰的自体CD34+造血干细胞RM-001RM001

药物类型细胞与基因疗法 > 细胞疗法 > 供体 > 自体细胞与基因疗法 > 细胞疗法 > 干细胞疗法 > 造血干细胞疗法细胞与基因疗法 > 基因疗法 > 基因编辑 > CRISPR > CRISPR-Cas9

作用机制血红蛋白亚基γ-1基因转移血红蛋白亚基γ-2基因转移

靶点血红蛋白亚基γ-1血红蛋白亚基γ-2

治疗领域 / 适应症β-地中海贫血

全球批准适应症N/A

中国批准适应症N/A

首批国家/区域N/A

首批日期N/A

国家/区域中国大陆

是否复方否

全球最高研发状态临床二期

中国最高研发状态临床二期

注册分类中国生物药一类

非活跃公司N/A

活跃适应症β-地中海贫血

非活跃适应症N/A

ATC代码N/A