MELPIDA

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报告时间: 2026/05/15 20:01:45

基本信息

药物名称MELPIDA
药物别称Self-complimentary adeno-associated virus 9 gene therapy containing codon optimized human AP4M1 (CureSPG50)MELPIDA
药物类型细胞与基因疗法 > 基因疗法 > 基于病毒载体的基因疗法 > 腺相关病毒载体 > AAV9载体
作用机制AP-4 complex subunit mu-1调节剂
靶点AP-4 complex subunit mu-1
治疗领域 / 适应症生长迟缓痉挛性瘫痪智力缺陷 +[6] 
全球批准适应症N/A
中国批准适应症N/A
首批国家/区域N/A
首批日期N/A
国家/区域加拿大美国
是否复方否
全球最高研发状态临床二期
中国最高研发状态N/A
原研公司University of Texas Southwestern Medical CenterCureSPG50
注册分类N/A

研发信息

活跃公司University of Texas Southwestern Medical CenterElpida Therapeutics SPCThe Hospital For Sick Children
非活跃公司N/A
活跃适应症生长迟缓痉挛性瘫痪智力缺陷 +[6] 
非活跃适应症N/A

其他信息

ATC代码N/A
相关链接N/A