Ifezuntirgene inilparvovec

N/A

报告时间: 2025/06/18 14:58:46

基本信息

药物名称Ifezuntirgene inilparvovec

药物别称AAV5-miSNP15AAV5-miSNP7AMT-130AAV5-miHtt12

药物类型细胞与基因疗法 > 基因疗法 > 基于病毒载体的基因疗法 > 腺相关病毒载体 > AAV5载体

作用机制基因沉默基因转移RNA干扰 +[5]

靶点神经胶质细胞系衍生神经营养因子类细菌DNA指导的RNA聚合酶复合体

治疗领域 / 适应症亨廷顿舞蹈症

全球批准适应症N/A

中国批准适应症N/A

首批国家/区域N/A

首批日期N/A

国家/区域美国波兰英国

是否复方否

全球最高研发状态临床二期

中国最高研发状态N/A

注册分类N/A

非活跃公司N/A

活跃适应症亨廷顿舞蹈症

非活跃适应症N/A

ATC代码N/A