RM-101

N/A

报告时间: 2026/04/13 20:02:18

基本信息

药物名称RM-101
药物别称RM-101
药物类型细胞与基因疗法 > 基因疗法 > 基因编辑 > CRISPR > CRISPR-Cas9化学药 > 核苷类和核苷酸衍生物 > 小核RNA细胞与基因疗法 > 基因疗法 > 基于病毒载体的基因疗法 > 腺相关病毒载体
作用机制基因转移
靶点Usherin
治疗领域 / 适应症β-地中海贫血尤塞氏综合征
全球批准适应症N/A
中国批准适应症N/A
首批国家/区域N/A
首批日期N/A
国家/区域中国大陆
是否复方否
全球最高研发状态临床一期
中国最高研发状态临床一期
原研公司广州瑞风生物科技有限公司
注册分类中国生物药一类

研发信息

活跃公司广州瑞风生物科技有限公司
非活跃公司N/A
活跃适应症β-地中海贫血尤塞氏综合征
非活跃适应症N/A

其他信息

ATC代码N/A
相关链接N/A