Sesiclenegene cosaparvovec

柯哌斯奈基

报告时间: 2026/05/14 20:00:28

基本信息

药物名称Sesiclenegene cosaparvovec

药物别称scAAV9.CB.CLN6scAAV-9.CB.CLN-6AT-GTX-501

药物类型细胞与基因疗法 > 基因疗法 > 基于病毒载体的基因疗法 > 腺相关病毒载体 > AAV9载体

作用机制蜡样脂褐质沉着症神经元蛋白6表达刺激剂

靶点蜡样脂褐质沉着症神经元蛋白6

治疗领域 / 适应症神经元蜡样脂褐质储积症

全球批准适应症N/A

中国批准适应症N/A

首批国家/区域N/A

首批日期N/A

国家/区域美国

是否复方否

全球最高研发状态临床二期

中国最高研发状态N/A

注册分类N/A

活跃适应症神经元蜡样脂褐质储积症

非活跃适应症N/A

ATC代码N/A