Leber congenital amaurosis gene therapy - Applied Genetic Technologies Corporation

N/A

报告时间: 2023/10/26 16:56:33

基本信息

药物名称Leber congenital amaurosis gene therapy - Applied Genetic Technologies Corporation

药物别称莱伯氏先天性黑蒙症基因疗法AAV2-RPE65 VectorrAAV2-CB-hRPE65

药物类型细胞与基因疗法 > 基因疗法 > 基于病毒载体的基因疗法 > 腺相关病毒载体 > AAV2载体

作用机制甲维酸异构水解酶刺激剂基因转移

靶点甲维酸异构水解酶

治疗领域 / 适应症莱伯氏先天性黑蒙

全球批准适应症N/A

中国批准适应症N/A

首批国家/区域N/A

首批日期N/A

国家/区域美国

是否复方否

全球最高研发状态无进展 (临床二期)

中国最高研发状态N/A

注册分类N/A

活跃公司N/A

活跃适应症N/A

非活跃适应症莱伯氏先天性黑蒙

ATC代码N/A