GENV-002

N/A

报告时间: 2025/08/21 17:31:02

First In Class

基本信息

药物名称GENV-002

药物别称GENV-002 (AAV.GAA and AAV.Cas9)GENV-002

药物类型细胞与基因疗法 > 基因疗法 > 基于病毒载体的基因疗法 > 腺病毒载体细胞与基因疗法 > 基因疗法 > 基因编辑 > CRISPR > CRISPR-Cas9

作用机制α-葡糖苷酶调节剂

靶点α-葡糖苷酶

治疗领域 / 适应症II型糖原贮积症

全球批准适应症N/A

中国批准适应症N/A

首批国家/区域N/A

首批日期N/A

国家/区域美国

是否复方否

全球最高研发状态临床前

中国最高研发状态N/A

原研公司GeneVentiv Therapeutics Inc

注册分类N/A

研发信息

活跃公司GeneVentiv Therapeutics Inc

非活跃公司N/A

活跃适应症II型糖原贮积症

非活跃适应症N/A

其他信息

ATC代码N/A

相关链接N/A