AAVLK03hOTC

N/A

报告时间: 2026/03/17 20:00:15

基本信息

药物名称AAVLK03hOTC

药物别称ssAAV-LK03.hAAT.hcoOTCadeno-associated viral vector serotype LK03 containing the human ornithine transcarbamylase geneBGT-OTCD

药物类型细胞与基因疗法 > 基因疗法 > 基于病毒载体的基因疗法 > 腺相关病毒载体

作用机制OTC基因转移

靶点鸟氨酸氨甲酰转移酶

治疗领域 / 适应症鸟氨酸氨甲酰基转移酶缺乏症

全球批准适应症N/A

中国批准适应症N/A

首批国家/区域N/A

首批日期N/A

国家/区域英国

是否复方否

全球最高研发状态临床二期

中国最高研发状态N/A

注册分类N/A

非活跃公司N/A

活跃适应症鸟氨酸氨甲酰基转移酶缺乏症

非活跃适应症N/A

ATC代码N/A