Galgt2 gene therapy (Sarepta)

N/A

报告时间: 2024/12/20 17:20:22

基本信息

药物名称Galgt2 gene therapy (Sarepta)

药物别称Galgt2 gene therapyrAAVrh74.MCK.GALGT2GalNAc tranferase gene therapiesGALGT2rAAVrh 74 MCK GALGT2

药物类型细胞与基因疗法 > 基因疗法 > 基于病毒载体的基因疗法 > 腺相关病毒载体 > AAVrh74载体

作用机制B4GALNT2基因转移

靶点Beta-1,4 N-acetylgalactosaminyltransferase 2

治疗领域 / 适应症杜氏肌营养不良症

全球批准适应症N/A

中国批准适应症N/A

首批国家/区域N/A

首批日期N/A

国家/区域N/A

是否复方否

全球最高研发状态临床二期

中国最高研发状态N/A

注册分类N/A

非活跃公司N/A

活跃适应症杜氏肌营养不良症

非活跃适应症N/A

ATC代码N/A