RGX-381

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报告时间: 2026/01/20 17:48:50

基本信息

药物名称RGX-381

药物别称AAV9.CB7.hCLN2RGX-381TTX-381

药物类型细胞与基因疗法 > 基因疗法 > 基于病毒载体的基因疗法 > 腺相关病毒载体 > AAV9载体

作用机制基因转移三肽基肽酶1 替代物

靶点三肽基肽酶1

治疗领域 / 适应症2型神经元蜡样脂褐质储积症神经元蜡样脂褐质储积症

全球批准适应症N/A

中国批准适应症N/A

首批国家/区域N/A

首批日期N/A

国家/区域德国英国

是否复方否

全球最高研发状态临床二期

中国最高研发状态N/A

原研公司Regenxbio Inc

注册分类N/A

研发信息

活跃公司Tern Therapeutics Regenxbio Inc

非活跃公司N/A

活跃适应症2型神经元蜡样脂褐质储积症神经元蜡样脂褐质储积症

非活跃适应症N/A

其他信息

ATC代码N/A

相关链接N/A