AAV-UPF1

N/A

报告时间: 2025/04/08 10:17:54

基本信息

药物名称AAV-UPF1

药物别称AAV-UPF1AAVhUPF-1

药物类型细胞与基因疗法 > 基因疗法 > 基于病毒载体的基因疗法 > 腺相关病毒载体

作用机制TAR DNA结合蛋白43抑制剂基因转移

靶点TAR DNA结合蛋白43

治疗领域 / 适应症肌萎缩性侧索硬化

全球批准适应症N/A

中国批准适应症N/A

首批国家/区域N/A

首批日期N/A

国家/区域美国

是否复方否

全球最高研发状态临床前

中国最高研发状态N/A

原研公司布兰迪斯大学

注册分类N/A

研发信息

活跃公司Meiragtx Ltd

非活跃公司N/A

活跃适应症肌萎缩性侧索硬化

非活跃适应症N/A

其他信息

ATC代码N/A

相关链接N/A