Nulabeglogene autogedtemcel

N/A

报告时间: 2025/07/30 13:53:45

基本信息

药物名称Nulabeglogene autogedtemcel

药物别称GPH-101nula-celGPH101

药物类型细胞与基因疗法 > 基因疗法 > 基因编辑 > CRISPR > CRISPR-Cas9细胞与基因疗法 > 细胞疗法 > 供体 > 自体细胞与基因疗法 > 细胞疗法 > 干细胞疗法 > 造血干细胞疗法

作用机制基因转移血红蛋白β链刺激剂

靶点血红蛋白β链

治疗领域 / 适应症镰状细胞血症

全球批准适应症N/A

中国批准适应症N/A

首批国家/区域N/A

首批日期N/A

国家/区域美国

是否复方否

全球最高研发状态临床二期

中国最高研发状态N/A

注册分类N/A

非活跃公司N/A

活跃适应症镰状细胞血症

非活跃适应症N/A

ATC代码N/A