LGMD2I/R9 rAAV Gene Therapy(Bayer)

N/A

报告时间: 2024/08/30 17:51:14

基本信息

药物名称LGMD2I/R9 rAAV Gene Therapy(Bayer)

药物别称LION-101AB-1003(AskBio)

药物类型细胞与基因疗法 > 基因疗法 > 基于病毒载体的基因疗法 > 腺相关病毒载体

作用机制核糖醇-5-磷酸转移酶FKRP基因转移

靶点核糖醇-5-磷酸转移酶FKRP

治疗领域 / 适应症肢带型肌营养不良2A型神经疾病肢带型肌营养不良 +[4]

全球批准适应症N/A

中国批准适应症N/A

首批国家/区域N/A

首批日期N/A

国家/区域美国德国

是否复方否

全球最高研发状态临床二期

中国最高研发状态N/A

原研公司AskBio Inc

注册分类N/A

非活跃公司N/A

活跃适应症肢带型肌营养不良2A型神经疾病肢带型肌营养不良 +[4]

非活跃适应症N/A

ATC代码N/A