Onasemnogene abeparvovec

N/A

报告时间: 2025/11/25 14:38:19

基本信息

药物名称Onasemnogene abeparvovec

药物别称OAV101注射液Telomeric-SMN-gene-therapy-AveXisSpinal muscular atrophy gene therapySpinal-muscular-atrophy-gene-therapy-AveXisSurvival-motor-neuron-1-gene-therapy-AveXis +[17]

药物类型细胞与基因疗法 > 基因疗法 > 基于病毒载体的基因疗法 > 腺相关病毒载体 > AAV9载体

作用机制SMN基因转移

靶点运动神经元存活蛋白

治疗领域 / 适应症小儿脊髓性肌萎缩脊髓性肌萎缩

全球批准适应症脊髓性肌萎缩

中国批准适应症N/A

首批国家/区域美国

首批日期2019/05/24

国家/区域比利时加拿大美国 +[26]

是否复方否

全球最高研发状态批准上市

中国最高研发状态申请上市

原研公司诺华制药 Novartis Gene Therapies Inc

注册分类N/A

研发信息

活跃公司Novartis Pharma Kk Novartis Gene Therapies Inc Novartis Pharma Schweiz Ag +[7]

非活跃公司N/A

活跃适应症小儿脊髓性肌萎缩脊髓性肌萎缩

非活跃适应症N/A

其他信息

ATC代码M09AX