GC-101

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报告时间: 2026/03/11 20:02:12

基本信息

药物名称GC-101
药物别称GC-101AAV9-SMN
药物类型细胞与基因疗法 > 基因疗法 > 基于病毒载体的基因疗法 > 腺相关病毒载体 > AAV9载体
作用机制基因调节剂NAD依赖性脱乙酰酶sirtuin-3调节剂
靶点NAD依赖性脱乙酰酶sirtuin-3
治疗领域 / 适应症小儿脊髓性肌萎缩脊髓性肌萎缩
全球批准适应症N/A
中国批准适应症N/A
首批国家/区域N/A
首批日期N/A
国家/区域中国大陆
是否复方否
全球最高研发状态临床三期
中国最高研发状态临床三期
原研公司北京锦篮基因科技股份有限公司
注册分类中国生物药一类

研发信息

活跃公司北京锦篮基因科技股份有限公司
非活跃公司N/A
活跃适应症小儿脊髓性肌萎缩脊髓性肌萎缩
非活跃适应症N/A

其他信息

ATC代码N/A
相关链接N/A