GEN-6050X

N/A

报告时间: 2025/09/18 15:54:09

基本信息

药物名称GEN-6050X

药物别称Exon 50 skipping DMD therapeutic (Genassist Therapeutics)Exon 50 skipping RNA (Genassist Therapeutics)GEN-6050GEN-6050XGEN6050X

药物类型细胞与基因疗法 > 基因疗法 > 基因编辑 > 碱基编辑细胞与基因疗法 > 基因疗法 > 基于病毒载体的基因疗法 > 腺相关病毒载体

作用机制基因表达调节剂肌营养不良蛋白相关蛋白刺激剂

靶点肌营养不良蛋白相关蛋白

治疗领域 / 适应症杜氏肌营养不良症肌营养不良

全球批准适应症N/A

中国批准适应症N/A

首批国家/区域N/A

首批日期N/A

国家/区域美国中国大陆

是否复方否

全球最高研发状态临床一期

中国最高研发状态临床一期

注册分类N/A

非活跃公司N/A

活跃适应症杜氏肌营养不良症肌营养不良

非活跃适应症N/A

ATC代码N/A