bifunctional lentivirus-based gene therapy (Genethon/INSERM/University of Modena and Reggio Emilia/Assistance Publique-Hopitaux de Paris)

N/A

报告时间: 2025/01/26 19:23:31

基本信息

药物名称bifunctional lentivirus-based gene therapy (Genethon/INSERM/University of Modena and Reggio Emilia/Assistance Publique-Hopitaux de Paris)

药物别称anti-sickling beta globin transgene therapy (Genethon/INSERM/University of Modena and Reggio Emilia/Assistance Publique-Hopitaux de Paris)beta-AS/amiR-LVBCL11A gene silencing lentivirus-based gene therapy (Genethon/INSERM/University of Modena and Reggio Emilia/Assistance Publique-Hopitaux de Paris)

药物类型其他

作用机制BCL11A基因抑制剂血红蛋白β链刺激剂

靶点血红蛋白β链B-cell lymphoma/leukemia 11A

治疗领域 / 适应症血红蛋白病

全球批准适应症N/A

中国批准适应症N/A

首批国家/区域N/A

首批日期N/A

国家/区域法国

是否复方否

全球最高研发状态临床前

中国最高研发状态N/A

原研公司Genethon

注册分类N/A

研发信息

活跃公司Institut National De La Sante Et De La Recherche Medicale Genethon Assistance Publique Hopitaux De Paris +[4]

非活跃公司N/A

活跃适应症血红蛋白病

非活跃适应症N/A

其他信息

ATC代码N/A