AVXS-301

N/A

报告时间: 2025/01/26 18:07:39

NME

基本信息

药物名称AVXS-301

药物别称AAV9-SOD1-shRNA (AveXis)NAV rAAV9 vector (AveXis)superoxide dismutase 1 gene silencing therapy (AveXis)adeno-associated virus serotype 9 vector-delivered SOD1 gene therapy (AveXis)AVXS-301

药物类型化学药 > 核苷类和核苷酸衍生物 > 寡核苷酸 > 短发夹RNA

作用机制超氧化物歧化酶抑制剂

靶点超氧化物歧化酶

治疗领域 / 适应症肌萎缩性侧索硬化

全球批准适应症N/A

中国批准适应症N/A

首批国家/区域N/A

首批日期N/A

国家/区域美国欧洲

是否复方否

全球最高研发状态临床前

中国最高研发状态N/A

原研公司Novartis Gene Therapies Inc

注册分类N/A

研发信息

活跃公司Novartis Gene Therapies Inc

非活跃公司N/A

活跃适应症肌萎缩性侧索硬化

非活跃适应症N/A

其他信息

ATC代码N/A