CRISPR-SCD-001

N/A

报告时间: 2025/01/26 18:08:00

基本信息

药物名称CRISPR-SCD-001

药物别称CRISPR gene correction therapy (Univeristy of California Los Angeles)CD34-positive hematopoietic stem cell-based gene therapy (Univeristy of California Los Angeles)CRISPR-SCD-001

药物类型细胞与基因疗法 > 细胞疗法 > 干细胞疗法 > 造血干细胞疗法

作用机制血红蛋白β链刺激剂

靶点血红蛋白β链

治疗领域 / 适应症镰状细胞血症

全球批准适应症N/A

中国批准适应症N/A

首批国家/区域N/A

首批日期N/A

国家/区域美国

是否复方否

全球最高研发状态临床前

中国最高研发状态N/A

原研公司University Of California, Los Angeles

注册分类N/A

研发信息

活跃公司University Of California, Los Angeles

非活跃公司N/A

活跃适应症镰状细胞血症

非活跃适应症N/A

其他信息

ATC代码N/A