C9orf72-FTD

N/A

报告时间: 2025/08/15 17:43:03

基本信息

药物名称C9orf72-FTD

药物别称AAV-RCas13d (Locana)C9orf72 CRISPR/Cas13d (LocanaBio)RNA-targeting gene therapy (Locana)C9orf72-targeting RCas13d (Locana)

药物类型细胞与基因疗法 > 基因疗法 > 基因编辑 > CRISPR > CRISPR-Cas13细胞与基因疗法 > 基因疗法 > 基于病毒载体的基因疗法 > 腺相关病毒载体

作用机制C9orf72蛋白调节剂

靶点C9orf72蛋白

治疗领域 / 适应症额颞痴呆

全球批准适应症N/A

中国批准适应症N/A

首批国家/区域N/A

首批日期N/A

国家/区域美国

是否复方否

全球最高研发状态临床前

中国最高研发状态N/A

注册分类N/A

非活跃公司N/A

活跃适应症额颞痴呆

非活跃适应症N/A

ATC代码N/A