DUX4 miRNA Therapy (MyoAAV) (Kate Therapeutics)

N/A

报告时间: 2025/01/26 17:33:06

NME

基本信息

药物名称DUX4 miRNA Therapy (MyoAAV) (Kate Therapeutics)

药物别称facioscapulohumeral dystrophy gene therapy (Kate Therapeutics Inc)

药物类型化学药 > 核苷类和核苷酸衍生物 > 寡核苷酸 > 微小RNA

作用机制DUX4抑制剂

靶点Double homeobox protein 4

治疗领域 / 适应症面肩肱型肌营养不良

全球批准适应症N/A

中国批准适应症N/A

首批国家/区域N/A

首批日期N/A

国家/区域美国

是否复方否

全球最高研发状态临床前

中国最高研发状态N/A

注册分类N/A

非活跃公司N/A

活跃适应症面肩肱型肌营养不良

非活跃适应症N/A

ATC代码N/A