DMPK CRISPR/Cas9-gene therapy (Locana/University of California San Diego/University of Florida)

N/A

报告时间: 2025/01/26 19:12:54

基本信息

药物名称DMPK CRISPR/Cas9-gene therapy (Locana/University of California San Diego/University of Florida)

药物别称AAV9-RCas9 (Locana/University of California San Diego/University of Florida)AAV9-packaged PUF-E17 gene tharapy (Locanabio)RCas9-CTG (Locana/University of California San Diego/University of Florida)RNA-targeting gene therapy (Locana/University of California San Diego/University of Florida)CUG-targeting RCas9 (Locana/University of California San Diego/University of Florida) +[6]

药物类型生物药

作用机制肌强直蛋白蛋白激酶调节剂

靶点肌强直蛋白蛋白激酶

治疗领域 / 适应症营养不良性肌强直

全球批准适应症N/A

中国批准适应症N/A

首批国家/区域N/A

首批日期N/A

国家/区域美国

是否复方否

全球最高研发状态临床前

中国最高研发状态N/A

原研公司圣迭戈加利福尼亚大学

注册分类N/A

研发信息

活跃公司Locanabio Inc 佛罗里达大学圣迭戈加利福尼亚大学

非活跃公司N/A

活跃适应症营养不良性肌强直

非活跃适应症N/A

其他信息

ATC代码N/A