antisense oligonucleotide (Ionis Pharmaceuticals/Rosalind Franklin University of Medicine and Science)

N/A

报告时间: 2025/01/26 17:08:22

NME

基本信息

药物名称antisense oligonucleotide (Ionis Pharmaceuticals/Rosalind Franklin University of Medicine and Science)

药物别称CLN3 antisense oligonucleotide exon skipping therapy (Ionis Pharmaceuticals)CLN3 splice-switching antisense oligonucleotide therapy (Ionis Pharmaceuticals)CLN3 antisense oligonucleotide (Ionis Pharmaceuticals/Rosalind Franklin University of Medicine and Science)SSO-26

药物类型化学药 > 核苷类和核苷酸衍生物 > 寡核苷酸 > 反义寡核苷酸

作用机制CLN3调节剂

靶点Battenin

治疗领域 / 适应症神经元蜡样脂褐质储积症

全球批准适应症N/A

中国批准适应症N/A

首批国家/区域N/A

首批日期N/A

国家/区域美国

是否复方否

全球最高研发状态临床前

中国最高研发状态N/A

原研公司Rosalind Franklin University Of Medicine And Science

注册分类N/A

研发信息

活跃公司Ionis Pharmaceuticals Inc Rosalind Franklin University Of Medicine And Science

非活跃公司N/A

活跃适应症神经元蜡样脂褐质储积症

非活跃适应症N/A

其他信息

ATC代码N/A