AAV9 vector-based AP4B1 gene therapy (Cure AP-4)

N/A

报告时间: 2025/01/26 18:11:25

基本信息

药物名称AAV9 vector-based AP4B1 gene therapy (Cure AP-4)

药物别称adeno-associated virus serotype 9 gene transfer vector expressing human AP4B1 cDNA (Cure AP-4)

药物类型生物药

作用机制AP-4 complex subunit mu-1调节剂

靶点AP-4 complex subunit mu-1

治疗领域 / 适应症遗传性痉挛性截瘫

全球批准适应症N/A

中国批准适应症N/A

首批国家/区域N/A

首批日期N/A

国家/区域美国

是否复方否

全球最高研发状态临床前

中国最高研发状态N/A

注册分类N/A

非活跃公司N/A

活跃适应症遗传性痉挛性截瘫

非活跃适应症N/A

ATC代码N/A