AAV9-CaMKII-NPC1 (NHGRI)

N/A

报告时间: 2025/01/26 18:11:28

基本信息

药物名称AAV9-CaMKII-NPC1 (NHGRI)

药物别称AAV9-delivered NPC1 gene therapy (National Human Genome Research Institute)PHP.B-EF1a-NPC1 (NHGRI)AAV9-EF1a-NPC1 (National Human Genome Research Institute)

药物类型生物药

作用机制尼曼-匹克C1型蛋白刺激剂

靶点尼曼-匹克C1型蛋白

治疗领域 / 适应症尼曼匹克病

全球批准适应症N/A

中国批准适应症N/A

首批国家/区域N/A

首批日期N/A

国家/区域美国

是否复方否

全球最高研发状态临床前

中国最高研发状态N/A

原研公司National Human Genome Research Institute

注册分类N/A

研发信息

活跃公司National Human Genome Research Institute

非活跃公司N/A

活跃适应症尼曼匹克病

非活跃适应症N/A

其他信息

ATC代码N/A