AAV9-HEXA/HEXB gene therapy (Axovant Sciences)

N/A

报告时间: 2025/01/26 18:11:29

基本信息

药物名称AAV9-HEXA/HEXB gene therapy (Axovant Sciences)

药物别称AAV9- HEXA/HEXB gene therapy(Axovant Gene Therapies)AAV9- beta-hexosaminidase alpha/beta gene therapy(Axovant Sciences)AAV9-HEXA/HEXB gene therapy (University of Massachusetts)AAV9- beta-hexosaminidase alpha/beta gene therapy (University of Massachusetts)

药物类型生物药

作用机制β-氨基己糖酶α亚基基因转移β-氨基己糖酶β亚基基因转移

靶点β-氨基己糖酶α亚基β-氨基己糖酶β亚基

治疗领域 / 适应症Tay-Sachs病山德霍夫病

全球批准适应症N/A

中国批准适应症N/A

首批国家/区域N/A

首批日期N/A

国家/区域美国

是否复方否

全球最高研发状态临床前

中国最高研发状态N/A

原研公司University Of Massachusetts Medical School

注册分类N/A

研发信息

活跃公司University Of Massachusetts Medical School Sio Gene Therapies Inc

非活跃公司N/A

活跃适应症Tay-Sachs病山德霍夫病

非活跃适应症N/A

其他信息

ATC代码N/A