AAV9-Mtmr2 gene therapy (X-linked myotubular myopathy) (Audentes Therapeutics/Genethon)

N/A

报告时间: 2025/02/01 20:00:06

基本信息

药物名称AAV9-Mtmr2 gene therapy (X-linked myotubular myopathy) (Audentes Therapeutics/Genethon)

药物别称N/A

药物类型生物药

作用机制MTM1刺激剂MTM1表达刺激剂

靶点Myotubularin

治疗领域 / 适应症肌病，结构性，先天性

全球批准适应症N/A

中国批准适应症N/A

首批国家/区域N/A

首批日期N/A

国家/区域美国法国

是否复方否

全球最高研发状态无进展 (临床前)

中国最高研发状态N/A

注册分类N/A

活跃公司N/A

活跃适应症N/A

非活跃适应症肌病，结构性，先天性

ATC代码N/A