AAV9-vector based Gys1 gene therapy (Genethon/Inserm/Spark Therapeutics)

N/A

报告时间: 2026/01/27 17:57:26

基本信息

药物名称AAV9-vector based Gys1 gene therapy (Genethon/Inserm/Spark Therapeutics)

药物别称CRISPR/Cas9-based therapeutics (Genethon/Inserm/Spark Therapeutics)Glycogen synthase CRISPR/Cas9-gene therapy(Genethon/Inserm/Spark Therapeutics)

药物类型细胞与基因疗法 > 基因疗法 > 基于病毒载体的基因疗法 > 腺相关病毒载体

作用机制糖原合酶1抑制剂

靶点糖原合酶1

治疗领域 / 适应症科里斯病糖原贮积病II型糖原贮积症

全球批准适应症N/A

中国批准适应症N/A

首批国家/区域N/A

首批日期N/A

国家/区域法国

是否复方否

全球最高研发状态临床前

中国最高研发状态N/A

注册分类N/A

非活跃公司N/A

活跃适应症科里斯病糖原贮积病II型糖原贮积症

非活跃适应症N/A

ATC代码N/A