AAV-ATP7A

N/A

报告时间: 2026/02/28 12:01:23

基本信息

药物名称AAV-ATP7A

药物别称AAV-based ATP7A gene therapy (Cyprium Therapeutics/NICHD)AAV5-rsATP7A cDNA (NIH)rAAV9-rsATP7ArsATP7A cDNAATP7A gene therapy (NIH) +[6]

药物类型生物药

作用机制ATP7A基因转移

靶点铜转运ATP酶1

治疗领域 / 适应症门克斯综合征

全球批准适应症N/A

中国批准适应症N/A

首批国家/区域N/A

首批日期N/A

国家/区域美国

是否复方否

全球最高研发状态临床前

中国最高研发状态N/A

原研公司Eunice Kennedy Shriver Institute Of Child Health And Human Development

注册分类N/A

研发信息

活跃公司Eunice Kennedy Shriver Institute Of Child Health And Human Development Cyprium Therapeutics Inc

非活跃公司N/A

活跃适应症门克斯综合征

非活跃适应症N/A

其他信息

ATC代码N/A

相关链接N/A