rAAV9-hASAH1

N/A

报告时间: 2025/01/26 16:24:11

基本信息

药物名称rAAV9-hASAH1

药物别称AAV9-based ASAH1 gene therapy (Genethon/Universite Paris-Saclay/Medical College of Wisconsin)AAV9-based ASAH1 gene therapy (Genethon/Universite Paris-Saclay/Medical College of Wisconsin)ASAH1 gene therapy (Genethon/Universite Paris-Saclay/Medical College of Wisconsin)

药物类型生物药

作用机制酸性神经酰胺酶刺激剂

靶点酸性神经酰胺酶

治疗领域 / 适应症脂沉积症脊髓性肌萎缩进行性肌阵挛性癫痫

全球批准适应症N/A

中国批准适应症N/A

首批国家/区域N/A

首批日期N/A

国家/区域美国法国

是否复方否

全球最高研发状态临床前

中国最高研发状态N/A

原研公司Université Paris-Saclay

注册分类N/A

研发信息

活跃公司Université Paris-Saclay Genethon The Medical College Of Wisconsin Nonprofit

非活跃公司N/A

活跃适应症脂沉积症脊髓性肌萎缩进行性肌阵挛性癫痫

非活跃适应症N/A

其他信息

ATC代码N/A