adeno-associated virus serotype 9 vector-delivered SMN1 gene therapy(Genzyme/University of California San Francisco/Emory University/Georgetown University)

N/A

报告时间: 2025/02/01 20:00:06

基本信息

药物名称adeno-associated virus serotype 9 vector-delivered SMN1 gene therapy(Genzyme/University of California San Francisco/Emory University/Georgetown University)

药物别称AAV2/8-CBA-hSMN1SMN1 gene therapy (AAV8-serotype vector) (Genzyme)scAAV2/8-GUSB-hSMN1scAAV9-hSMN1survival motor neuron 1 gene therapy (adeno-associated viral vector) (Genzyme)

药物类型生物药

作用机制运动神经元存活蛋白刺激剂

靶点运动神经元存活蛋白

治疗领域 / 适应症脊髓性肌萎缩

全球批准适应症N/A

中国批准适应症N/A

首批国家/区域N/A

首批日期N/A

国家/区域美国

是否复方否

全球最高研发状态无进展 (临床前)

中国最高研发状态N/A

原研公司美国健赞公司

注册分类N/A

研发信息

活跃公司N/A

非活跃公司University Of California San Francisco Georgetown University 美国健赞公司 +[4]

活跃适应症N/A

非活跃适应症脊髓性肌萎缩

其他信息

ATC代码N/A