phenylalanine-4-hydroxylase gene therapy (Generation Bio)

N/A

报告时间: 2025/01/26 17:44:57

NME

基本信息

药物名称phenylalanine-4-hydroxylase gene therapy (Generation Bio)

药物别称ceDNA construct gene therapy (Generation Bio)closed-ended DNA construct gene therapy (Generation Bio)PAH gene stimulator (Generation Bio)PAH gene therapy (Generation Bio)

药物类型化学药 > 核苷类和核苷酸衍生物 > 寡核苷酸

作用机制苯丙氨酸羟化酶刺激剂

靶点苯丙氨酸羟化酶

治疗领域 / 适应症代谢病高苯丙氨酸血症

全球批准适应症N/A

中国批准适应症N/A

首批国家/区域N/A

首批日期N/A

国家/区域美国

是否复方否

全球最高研发状态临床前

中国最高研发状态N/A

原研公司Generation Bio Co

注册分类N/A

研发信息

活跃公司Generation Bio Co

非活跃公司N/A

活跃适应症高苯丙氨酸血症

非活跃适应症代谢病

其他信息

ATC代码N/A