SERPINA1 gene editing therapy (Editas Medicine)

N/A

报告时间: 2025/11/19 10:17:05

基本信息

药物名称SERPINA1 gene editing therapy (Editas Medicine)

药物别称N/A

药物类型细胞与基因疗法 > 基因疗法 > 基因编辑 > CRISPR > CRISPR-Cas9细胞与基因疗法 > 基因疗法 > 基于病毒载体的基因疗法 > 腺相关病毒载体

作用机制α1-抗胰蛋白酶调节剂

靶点α1-抗胰蛋白酶

治疗领域 / 适应症α1抗胰蛋白酶缺乏症

全球批准适应症N/A

中国批准适应症N/A

首批国家/区域N/A

首批日期N/A

国家/区域美国

是否复方否

全球最高研发状态无进展 (临床前)

中国最高研发状态N/A

注册分类N/A

活跃公司N/A

活跃适应症N/A

非活跃适应症α1抗胰蛋白酶缺乏症

ATC代码N/A