MMUT CRISPR/Cas9 gene therapy (CRISPR Therapeutics/National Institutes of Health/Rice University/Baylor College of Medicine)

N/A

报告时间: 2025/01/26 16:25:55

基本信息

药物名称MMUT CRISPR/Cas9 gene therapy (CRISPR Therapeutics/National Institutes of Health/Rice University/Baylor College of Medicine)

药物别称Methylmalonyl-coA mutase CRISPR/Cas9 gene therapy (CRISPR Therapeutics/National Institutes of Health/Rice University/Baylor College of Medicine)

药物类型生物药

作用机制甲基丙二酰辅酶A变位酶调节剂

靶点甲基丙二酰辅酶A变位酶

治疗领域 / 适应症甲基丙二酸血症

全球批准适应症N/A

中国批准适应症N/A

首批国家/区域N/A

首批日期N/A

国家/区域美国

是否复方否

全球最高研发状态临床前

中国最高研发状态N/A

注册分类N/A

非活跃公司N/A

活跃适应症甲基丙二酸血症

非活跃适应症N/A

ATC代码N/A