SMN2 gene therapy (UniQure)

N/A

报告时间: 2025/01/26 16:13:18

基本信息

药物名称SMN2 gene therapy (UniQure)

药物别称AAV9-Exon Specific U1 snRNA (UniQure/ICGEB/Biozentrum Univ of Basel/Univ of Ferrara)SMN2 gene therapy (UniQure/ICGEB/Biozentrum Univ of Basel/Univ of Ferrara)

药物类型生物药

作用机制SMN2 gene modulators

靶点更新中

治疗领域 / 适应症脊髓性肌萎缩

全球批准适应症N/A

中国批准适应症N/A

首批国家/区域N/A

首批日期N/A

国家/区域荷兰意大利瑞士

是否复方否

全球最高研发状态临床前

中国最高研发状态N/A

原研公司Uniqure Nv

注册分类N/A

研发信息

活跃公司Uniqure Nv University of Ferrara Biozentrum University of Basel +[4]

非活跃公司N/A

活跃适应症脊髓性肌萎缩

非活跃适应症N/A

其他信息

ATC代码N/A